Volume 120; Issue 1-2

Molecular Genetics and Metabolism

Volume 120; Issue 1-2
1

Niemann-Pick disease, type C and Roscoe Brady

Année:
2017
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english
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english, 2017
2

Ten plus one challenges in diseases of the lysosomal system

Année:
2017
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english
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english, 2017
3

The metabolism of glucocerebrosides — From 1965 to the present

Année:
2017
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english
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english, 2017
4

WORLDSymposiumTM 2017 Program

Année:
2017
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english, 2017
7

WORLDSymposium™ 2017 Introduction

Année:
2017
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english, 2017
9

Types A and B Niemann-Pick disease

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2017
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english, 2017
33

Table of Contents

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2017
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english, 2017
45

Lipidomics for Gaucher and Fabry diseases

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2017
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english, 2017
53

Dietary effects on glycosaminoglycan storage in MPS IIIB

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2017
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english, 2017
69

Molecular Genetics and Metabolism Reports

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2017
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english
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english, 2017
146

In vivo Raman micro-spectroscopy: a new way to screen Fabry disease

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2017
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english, 2017
147

Newborn screening and post-screening diagnosis of lysosomal diseases

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2017
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english, 2017
169

Infantile Tay-Sachs disease: a case report

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2017
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english, 2017
172

Chronic HDACi therapy to treat multiple lysosomal diseases

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2017
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english, 2017
197

Respiratory muscle training in late-onset Pompe disease

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2017
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english, 2017
215

MPS II model cell line by CRISPR-Cas9 technique

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2017
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english, 2017
217

Sudden, pronounced height increase for adolescent and young adult males with Fabry disease

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2017
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english, 2017
228

Modulation of mTOR signaling as a therapeutic approach for Pompe disease

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2017
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english, 2017
259

A novel platform to deliver lysosomal enzymes

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2017
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english, 2017
273

Multiple lysosomal diseases - newborn screening in a Mexican cohort of patients

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2017
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english, 2017
278

Withdrawn

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2017
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english, 2017
287

Modeling CLN6 with patient-derived IPS cells

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2017
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english, 2017
296

Impact of newborn screening on families in the case of Pompe disease

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2017
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english, 2017
317

Caregiver stress, coping behaviors, and support needs in MPS: a survey of parents

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2017
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english, 2017
326

Understanding and measuring neurodegeneration in childhood onset lysosomal diseases

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2017
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english, 2017
332

Transcytosis alterations in lysosomal diseases

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2017
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english, 2017
335

The lived experience of parents of children with mucopolysaccharidosis (MPS)

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2017
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english, 2017
344

Measuring sulfatide in blood enables newborn screening for metachromatic leukodystrophy (MLD)

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2017
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english, 2017
352

Microvesicle-mediated delivery of cystinosin to rabbit cornea

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2017
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english, 2017
355

Etiology of mucopolysaccharidoses

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2017
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english, 2017
365

New and improved therapy for cystinosis

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2017
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english, 2017
367

Improving home infusion follow-up

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2017
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english, 2017
386

State-of-the-states: newborn screening for lysosomal diseases

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english, 2017
389

Keyword index

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390

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2017
391

Editorial Board

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