Interim results of Transpher A, a multicenter, single-dose,...

Molecular Genetics and Metabolism 2020 / 02 Vol. 129; Iss. 2

Interim results of Transpher A, a multicenter, single-dose, phase 1/2 clinical trial of ABO-102 gene therapy for Sanfilippo syndrome type A (mucopolysaccharidosis type IIIA)

Flanigan, Kevin M., Smith, Nicholas J.C., Couce, Maria Luz, Truxal, Kristen V., McBride, Kim L., Simmons, Tabatha, de Castro, Maria Jose, Cope, Krista, Oreiro, Maria Teresa, Jaensch, Louise, Fuller, M
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Volume:
129
Journal:
Molecular Genetics and Metabolism
DOI:
10.1016/j.ymgme.2019.11.129
Date:
February, 2020
Fichier:
PDF, 339 KB
2020
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