Development of an antisense oligonucleotide-mediated exon...

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Development of an antisense oligonucleotide-mediated exon skipping therapeutic strategy for Mucolipidosis II: validation at RNA level

Matos, Liliana, Vilela, Regina, Rocha, Melissa, Santos, Juliana Inês, Coutinho, Maria Francisca, Gaspar, Paulo, Prata, Maria João, Alves, Sandra
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Journal:
Human Gene Therapy
DOI:
10.1089/hum.2020.034
Date:
April, 2020
Fichier:
PDF, 1.14 MB
2020
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